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malattie rare
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Osteogenesi imperfetta, una condizione ancora poco conosciuta e sotto-diagnosticata
L’osteogenesi imperfetta (OI), nota anche come “malattia delle ossa fragili”, è una condizione genetica rara, che colpisce un…
Malattie Colestatiche Rare: arriva la fiaba “Il drago ruba bellezza”
A pochi giorni dalla Giornata Mondiale dedicata alla sensibilizzazione sulla PFIC (Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva) arrivano le parole…
Nuove terapie per due malattie colestatiche rare
La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio per nuove terapie per il trattamento di due malattie rare.…
Alla Mostra del Cinema di Venezia si è parlato anche di malattie rare
Si intitola “Il colloquio” il cortometraggio presentato durante la Mostra Internazionale d’Arte Cinematografica di Venezia e realizzato per…
Come “spegnere” l’infiammazione causata da globuli bianchi fuori controllo
Asma e polipi nasali possono essere i primi sintomi della EGPA – granulomatosi eosinofila con poliangioite – una…
Neurofibromatosi, al via una campagna per promuovere l’inclusione e il rispetto della diversità
La neurofibromatosi è una malattia genetica rara che si presenta con una grande variabilità di segni e sintomi.…
“Atleti con la A”, il progetto per promuovere lo sport tra le persone con emofilia
L’emofilia è una malattia rara di origine genetica che provoca una carenza nella coagulazione del sangue ed emorragie…
Dal progetto ExploRare una visione sui farmaci del futuro per le malattie rare
Si è svolto a Roma l’evento conclusivo del progetto ExploRare, promosso da ISPOR-Italy Rome Chapter e Cencora PharmaLex,…
Trombocitopenia immune, allo studio una nuova terapia efficace
La trombocitopenia immune (ITP) è una grave patologia ematologica autoimmune acquisita, caratterizzata dalla distruzione delle piastrine nel sangue…
“Raro chi Trova”, giochi di logica per conoscere le malattie rare
Grazie a un piccolo prelievo di sangue dal tallone del neonato, i medici possono individuare precocemente molte malattie…
Malattie rare da accumulo lisosomiale, disponibile anche in Italia una terapia specifica
L’ASMD (deficit di sfingomielinasi acida) è un disturbo di origine genetica, una malattia rara e progressiva, che registra tassi…
Un farmaco innovativo per una malattia rara che lascia senza forze
Si chiama Miastenia Grave, è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario e in genere si manifesta inizialmente…
Una terapia di precisione per quattro malattie infiammatorie
Che cosa hanno in comune l’asma, la rinosinusite cronica con polipi nasali e due malattie rare come la…
Un test alla nascita può individuare molte malattie genetiche rare
Le malattie da accumulo lisosomiale sono una famiglia di disordini ereditari causati dal deficit di alcuni enzimi. Senza…
