La Commissione Europea ha autorizzato l’immissione in commercio per nuove terapie per il trattamento di due malattie rare.
La prima è la Colangite Biliare Primitiva, una malattia epatica colestatica rara, autoimmune, che colpisce circa nove donne per ogni uomo. Un accumulo di bile e tossine (colestasi) e un’infiammazione cronica provocano fibrosi del fegato e distruzione dei dotti biliari. È una patologia cronica che, se non trattata efficacemente, può peggiorare nel tempo, determinando la necessità di trapianto del fegato e, in alcuni casi, la morte prematura.
Il farmaco si chiama elafibranor ed è il primo di una nuova classe di farmaci, gli agonisti del recettore attivato dal proliferatore del perossisoma.
«Per chi vive con la Colangite Biliare Primitiva poter disporre di una soluzione innovativa, efficace e ben tollerata rappresenta un significativo passo avanti nel trattamento e nella gestione di questa malattia» commenta Marco Carbone, Professore di Gastroenterologia all’Università di Milano-Bicocca e Consulente Epatologo al Centro Trapianti dell’ospedale Niguarda di Milano.
La seconda malattia si chiama Sindrome di Alagille. È una rara malattia genetica ereditaria che può interessare diversi organi, tra cui fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Ora è disponibile odevixibat come nuova opzione terapeutica per il prurito colestatico nei bambini con questa patologia, a partire dai sei mesi di età.
«La Sindrome di Alagille è una malattia dolorosa e stressante, che spesso si presenta già nei primi mesi di vita. Uno dei sintomi più comuni è un grave prurito che causa disturbi del sonno sia nel bambino sia in chi si prende cura di lui» spiega Henkjan Verkade, Gastroenterologo ed Epatologo pediatrico al Dipartimento di Pediatria dell’Università di Groningen, Ospedale pediatrico Beatrix e Centro medico universitario di Groningen, Paesi Bassi. «Avere a disposizione una nuova opzione terapeutica che ha dimostrato di ridurre il prurito e migliorare la qualità del sonno, rappresenta uno sviluppo particolarmente positivo».
