La trombocitopenia immune (ITP) è una grave patologia ematologica autoimmune acquisita, caratterizzata dalla distruzione delle piastrine nel sangue e da un’alterata produzione di piastrine.
Nella ITP, tra i sintomi maggiormente riconoscibili figura la comparsa di macchie e di lividi sulla pelle, sanguinamenti dal naso o dalle gengive, sanguinamenti dell’apparato gastro-intestinale e genito-urinario (presenza di sangue nelle urine), nelle donne emorragie più abbondanti nel corso delle mestruazioni, aumento del rischio di episodi emorragici potenzialmente letali (come l’emorragia intracranica). Inoltre, i pazienti con ITP sono spesso affetti da condizioni quali affaticamento e disfunzioni cognitive che limitano la qualità di vita.
Per le persone affette da ITP entro la fine dell’anno è prevista la sottomissione dei risultati di uno studio agli enti regolatori in Stati Uniti e Unione Europea per l’approvazione di un nuovo farmaco, rilzabrutinib.
Lo studio si chiama LUNA 3 e i risultati positivi hanno dimostrato la capacità di rilzabrutinib (somministrato in dosaggio da 400 mg due volte al giorno per via orale) di determinare una risposta piastrinica duratura in pazienti adulti con trombocitopenia immune persistente o cronica.
Grazie al suo duplice meccanismo d’azione, che riduce la produzione di autoanticorpi patogeni e diminuisce la distruzione piastrinica , rilzabrutinib può potenzialmente fronteggiare i meccanismi di base responsabili di un’ampia gamma di complicazioni dell’ITP.
Oltre che per la ITP, rilzabrutinib è in fase di studio in diverse malattie immunomediate, tra cui asma, orticaria cronica spontanea, prurigo nodularis, malattia IgG4-correlata e anemia emolitica autoimmune da anticorpi caldi.
