Si chiama Miastenia Grave, è causata da un malfunzionamento del sistema immunitario e in genere si manifesta inizialmente con disturbi della vista, come sdoppiamento dell’immagine e abbassamento di una o entrambe le palpebre. È una malattia immunitaria in cui gli anticorpi attaccano le proteine alla giunzione neuromuscolare, influenzando la forza e la resistenza muscolare. I sintomi variano ampiamente a seconda dei muscoli colpiti, con condizioni potenzialmente letali come l’insufficienza respiratoria.
Una diagnosi precoce e l’accesso a farmaci di nuova concezione mirati al disordine immunitario sono cruciali per ottenere esiti migliori per i pazienti.
«La diagnosi però arriva spesso in ritardo, a distanza anche di diversi anni dalla comparsa dei primi sintomi, a causa della complessità ed eterogeneità delle sue manifestazioni che sono molto diverse da paziente a paziente e possono modificarsi anche nello stesso individuo» avverte Rocco Liguori, Professore ordinario di neurologia all’Università di Bologna e Direttore dell’UOC Clinica Neurologica dell’IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna.
I trattamenti tradizionali finora disponibili erano aspecifici e comportavano effetti collaterali significativi, ma ora l’AIFA – Agenzia Italiana del Farmaco, ha approvato la rimborsabilità in Italia di una nuova terapia, efgartigimod alfa, indicata per il trattamento della Miastenia Grave, in aggiunta alla terapia standard, inserendo un ulteriore importante tassello nell’armamentario terapeutico a disposizione di medici e pazienti.
«Grazie al progresso della ricerca scientifica, nella maggior parte dei casi la Miastenia Grave può essere oggi controllata da un’opportuna terapia farmacologica» conferma Renato Mantegazza, Direttore della Struttura Complessa di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari all’IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta di Milano. «Il trattamento della Miastenia Grave si sta spostando da una terapia immunosoppressiva generica a una terapia di precisione: è appunto il caso di efgartigimod alfa, un frammento di anticorpo progettato per legarsi al recettore Fc neonatale (FcRn), che va ad inibire l’azione dell’immunoglobuline IgG che sono alla base della Miastenia Grave».
Nel video:
Renato MANTEGAZZA
Direttore Struttura Complessa di Neuroimmunologia e Malattie Neuromuscolari – IRCCS Istituto Neurologico Carlo Besta Milano
Rocco LIGUORI
Professore di Neurologia Università di Bologna – Direttore UOC Clinica Neurologica – IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche Bologna
