In Italia, ogni anno, si possono stimare circa 3.200 nuovi casi di Leucemia Mieloide Acuta ogni anno.
È una malattia eterogenea clonale del sistema emopoietico con alterata proliferazione delle cellule staminali emopoietiche (blasti) che perdono l’abilità di differenziarsi e rispondere agli input regolatori della proliferazione e maturazione controllata. La Leucemia Mieloide Acuta si definisce tale perché ha un rapidissimo sviluppo, pertanto è importante diagnosticarla tempestivamente per iniziare una terapia mirata il più presto possibile.
Dalla ricerca clinica italiana arrivano nuovi risultati per dare risposte concrete ai bisogni dei pazienti. È stato, infatti, approvato anche in Italia il nuovo farmaco, midostaurina, in regime di rimborsabilità.
“L’introduzione di midostaurina nel nostro Paese rappresenta un notevole passo avanti – afferma Giuseppe Rossi, direttore della Struttura Complessa di Ematologia e del Dipartimento di Oncologia Clinica degli Spedali Civili di Brescia – Fino al 2017 la terapia per LMA è sempre stata costituita dalla chemioterapia e dal trapianto di midollo osseo. Ora possiamo usufruire del primo farmaco che lavora specificatamente solo sulle cellule leucemiche di questo tumore particolarmente aggressivo. I benefici clinici della midostaurina, in aggiunta alla chemioterapia, sono evidenti soprattutto per i pazienti la cui leucemia è caratterizzata dalla mutazione del gene FLT3, contro la quale midostaurina è selettivamente diretta”.
L’approvazione si basa sui dati dello studio clinico RATIFY, il più vasto studio clinico condotto finora nei pazienti nuova diagnosi con mutazione FLT3 con questo specifico tipo di LMA e i suoi risultati sono stati recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM).
“Per questi pazienti la nuova terapia rappresenta il primo importante sviluppo nel trattamento dopo oltre 25 anni di latenza terapeutica. Siamo in presenza di un miglioramento della durata media di vita da 25 a 70 mesi con una riduzione del rischio di morte del 23%. Il 10% dei pazienti in più rispetto al passato può beneficiare della guarigione definitiva” – aggiunge Giuseppe Rossi.
Nel video:
- Francesco LO COCO
Professore Ordinario di Ematologia Università Tor Vergata di Roma- Felicetto FERRARA
Primario Divisione di Ematologia Ospedale Cardarelli di Napoli- Giuseppe ROSSI
Direttore Dipartimento di Oncologia Spedali Civili di Brescia
