La mielofibrosi è un tumore particolarmente aggressivo del sangue che colpisce il midollo osseo, impedendogli di formare correttamente i globuli rossi. Nel complesso la popolazione di globuli rossi diminuisce creando uno stato di anemia che progredisce con il tempo, interessando anche la milza. Oggi però è disponibile e rimborsato anche in Italia un nuovo farmaco contro la mielofibrosi. Si tratta di momelotinib, un inibitore selettivo delle proteine JAK, che agisce in modo mirato sul sistema immunitario, bloccando la trasmissione dei segnali infiammatori.
Il farmaco inoltre è il primo JAK-inibitore efficace anche contro l’anemia, una delle complicanze più severe della patologia. «L’efficacia del JAK-inibitore momelotinib è stata analizzata in tre importanti studi, che hanno dimostrato come momelotinib sia più efficace nel migliorare i livelli di emoglobina, nel controllo della splenomegalia, cioè ingrossamento anomalo della milza, nella riduzione dei sintomi e anche nel miglioramento dell’emoglobina» spiega Francesco Passamonti, professore di Ematologia all’università di Milano.
L’azione del farmaco sulla produzione dei globuli rossi e sull’anemia ha effetti non soltanto sul controllo della malattia ma anche sulla qualità di vita dei pazienti, riducendo la necessità di trasfusioni.
«È importante avere a disposizione nuovi farmaci che possano contrastare questa malattia che complica non poco la vita ai pazienti e ai loro familiari» commenta Antonella Barone, presidente dell’Associazione italiana pazienti con malattie mieloproliferative (Aipamm). «Una terapia gestibile in autonomia dal paziente, con un ricorso meno frequente al day hospital per le trasfusioni è sicuramente un grande progresso nel nostro campo».
Nel video:
- Alessandro VANNUCCHI, Professore di Ematologia all’Università di Firenze
- Francesco PASSAMONTI, Professore di Ematologia all’Università di Milano
- Antonella BARONE, Presidente AIPAMM-Associazione Italiana Pazienti con Malattie Mieloproliferative
