Gli occhi che si chiudono perché i muscoli delle palpebre non hanno più forza: può essere il primo sintomo della Miastenia Gravis generalizzata, una malattia rara caratterizzata da un grave indebolimento muscolare. Con il progredire della malattia e in tutti i muscoli dell’organismo, si possono manifestare sintomi più gravi.
«Nella Miastenia Gravis il sistema immunitario attacca un recettore nei muscoli con il risultato che i segnali di movimento risultano interrotti. Questo porta inizialmente a sintomi lievi, ma comunque invalidanti, come visione doppia e perdita di equilibrio, fino a quadri più gravi che comportano la compromissione della deglutizione e della respirazione» spiega Michelangelo Maestri Tassoni, Dipartimento di Neuroscienze Azienda Ospedaliero-Universitaria Pisana. «Si tratta di una malattia che nelle donne inizia il più delle volte prima dei 40 anni, mentre negli uomini dopo i 60 anni, con un impatto notevole sulla qualità di vita».
Una malattia quindi altamente invalidante contro la quale per fortuna oggi esistono terapie efficaci: recentemente l’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità di ravulizumab, un farmaco che blocca l’attività della proteina responsabile dell’attacco ai muscoli da parte del sistema immunitario, riducendo i sintomi di debolezza e affaticamento. La somministrazione di questo farmaco ogni otto settimane consente ai pazienti di affrontare in modo diverso la quotidianità.
«Questa malattia ha un impatto debilitante sulla qualità della vita e condiziona in modo pesante la capacità del paziente di svolgere anche le normali attività di ogni giorno. È dunque da salutare con soddisfazione l’arrivo di un trattamento che ha dimostrato di poter intervenire in modo efficace su questi aspetti» commenta Renato Mantegazza, Presidente dell’Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta. «L’approvazione da parte di AIFA di ravulizumab rappresenta un notevole passo avanti, poiché mette a disposizione dei pazienti e dei medici che li hanno in cura un’opzione terapeutica a lunga durata d’azione in grado di portare miglioramenti duraturi nella vita quotidiana».
Nel video:
- Renato MANTEGAZZA, Presidente Associazione Italiana Miastenia e Malattie Immunodegenerative Amici del Besta
- Anna Chiara ROSSI, VP & General Manager Italy – Alexion – AstraZeneca Rare Disease
