Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo. La disponibilità di nuovi farmaci ha cambiato l’approccio terapeutico di questa malattia. «Grazie agli avanzamenti della ricerca scientifica, oggi siamo in grado di diagnosticare la malattia in una fase precoce e, di conseguenza, trattare i pazienti in modo più efficace. Se infatti, agli inizi degli anni 2000, l’aspettativa di vita dei pazienti affetti da mieloma multiplo era di circa 2-3 anni, oggi la sopravvivenza dei pazienti più giovani e candidabili alla chemioterapia intensiva e al trapianto di cellule staminali autologhe può eccedere i 10 anni. Per questo, possiamo affermare che il mieloma stia diventando sempre meno una patologia acuta e sempre più una malattia cronicizzabile. La disponibilità di nuovi farmaci in diverse combinazioni di trattamento ha cambiato l’approccio terapeutico, permettendo ai medici di orientare la scelta terapeutica di ciascun paziente non solo sulla base dell’efficacia, ma anche della tollerabilità e della via di somministrazione» sottolinea Roberto Mina, Medico ematologo presso la divisione di Ematologia della Città della salute e della scienza di Torino e ricercatore universitario presso Università degli studi di Torino.
Tra i farmaci disponibili, daratumumab rappresenta una valida opzione terapeutica per quei pazienti che sono andati incontro a una prima recidiva o non rispondono alle prime terapie. Ora daratumumab è disponibile e rimborsato anche nella formulazione sottocutanea, con una significativa riduzione dei tempi di somministrazione del farmaco. «Questa nuova combinazione offre una nuova opzione terapeutica per quei pazienti che sono andati incontro ad una prima recidiva e sono risultati refrattari al lenalidomide, farmaco sempre più utilizzato nella prima linea di terapia del mieloma multiplo. Tuttavia, i benefici non sono solo in termini di efficacia, ma anche di tollerabilità e logistica di somministrazione, grazie alla formulazione sottocutanea di daratumumab che si adatta anche alle necessità di popolazioni di pazienti più anziani o più fragili che potrebbero avere maggiori difficoltà di accesso alle strutture» aggiunge Mina.
Nella sua formulazione sottocutanea daratumumab è anche la prima terapia specifica per il trattamento dell’amiloidosi, una malattia del sangue per la quale i bisogni di cura erano ancora insoddisfatti. «Data la difficoltà di diagnosticare la malattia tempestivamente, occorre una terapia che non sia solo efficace, ma anche rapida e ben tollerata, considerando anche la fragilità di questi pazienti» spiega Giovanni Palladini, Direttore Centro per lo Studio e la Cura delle Amiloidosi Sistemiche, Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo di Pavia. «Fino ad oggi, la terapia ha seguito quella standard del mieloma multiplo, ovvero trapianto di cellule staminali, per chi è eleggibile, o chemioterapia. La notizia di oggi è un importante passo avanti che ci permette di soddisfare esigenze di trattamento per i pazienti con amiloidosi, fino ad ora orfani di cure specifiche, con risultati mai visti prima per questa malattia. Adesso che abbiamo a disposizione la prima terapia per questa malattia, il prossimo passo deve essere renderla disponibile per tutti i pazienti, e per fare in modo che ciò sia possibile, bisogna lavorare in rete tra specialisti, velocizzando la diagnosi e aumentando la presa in carico dei pazienti.»
Nel video:
- Roberto MINA, Divisione di Ematologia della Città della salute e della scienza di Torino
- Giovanni PALLADINI, Direttore Centro Studio e Cura Amiloidosi Sistemiche Policlinico San Matteo Pavia
- Felice BOMBACI, Coordinatore Nazionale Gruppi AIL Pazienti
