Il colangiocarcinoma è un tumore raro che si forma nei dotti biliari, i canali del fegato che trasportano la bile, I pazienti con colangiocarcinoma sono spesso diagnosticati in uno stadio avanzato o tardivo, quando la prognosi è infausta.
«E’ molto importante parlare e informare correttamente sul colangiocarcinoma, perché è ancora alta la percentuale di pazienti che arriva alla diagnosi quando la malattia è ormai in fase avanzata, con conseguenze negative sulla qualità di vita» afferma Giovanni Brandi, Professore associato oncologia medica, Direttore scuola di specializzazione oncologia medica IRCCS Policlinico Sant’Orsola, Università di Bologna, Fondatore di APIC (Associazione Italiana Pazienti Colangiocarcinoma) e GICO (Gruppo Italiano Colangiocarcinoma).
L’informazione e l’educazione per aiutare i pazienti durante la loro malattia e il loro percorso terapeutico sono fondamentali, ma è la ricerca scientifica che può guidare la scoperta di nuove opzioni terapeutiche.
«Per molto tempo non abbiamo avuto a disposizione opzioni valide per il trattamento del colangiocarcinoma localmente avanzato o metastatico; la chemioterapia e la chirurgia non garantiscono una risposta duratura e la sopravvivenza globale a 5 anni per i pazienti con questo tipo di neoplasie è inferiore al 20%» dichiara Giordano Beretta, Direttore UOC Oncologia Medica ASL Pescara, Presidente Fondazione AIOM e Past President AIOM. «Negli ultimi anni però sono cresciute le nostre conoscenze di tipo molecolare: oggi sappiamo quali sono le mutazioni geniche che guidano la crescita di questo tumore. In particolare, circa la metà dei colangiocarcinomi intraepatici ha almeno una mutazione target che può essere colpita da farmaci a bersaglio molecolare come pemigatinib».
Pemigatinib è la prima terapia mirata approvata in Italia per il colangiocarcinoma. “L’efficacia e la sicurezza di pemigatinib sono dimostrati, per cui questo farmaco rappresenta l’opzione terapeutica migliore e più efficace per i pazienti italiani affetti da colangiocarcinoma con riarrangiamento di FGFR2 con malattia non controllata dalla chemioterapia» sottolinea Filippo de Braud, Ordinario di Oncologia Medica e Direttore Scuola di Specialità Oncologia Medica Università di Milano. Direttore Dipartimento Oncologia e Ematoncologia Istituto Nazionale Tumori Milano.
