Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA), ha annunciato ieri l’approvazione di cenobamato come terapia aggiuntiva delle crisi a esordio focale con o senza generalizzazione secondaria in pazienti adulti con epilessia non adeguatamente controllata nonostante una storia di trattamento con almeno 2 farmaci antiepilettici.
Si prevede che la Commissione Europea (CE), responsabile dell’autorizzazione dei medicinali nell’Unione Europea, comunicherà la sua decisione entro 67 giorni dal ricevimento del parere del CHMP.
In Europa vi sono circa sei milioni di persone affette da epilessia 1 e circa il 40% dei pazienti epilettici adulti ha un controllo inadeguato delle crisi dopo il trattamento con due farmaci anti epilettici (ASM).
Nel mese di gennaio 2021, Angelini Pharma ha annunciato la conclusione di un accordo definitivo di fusione ai sensi del quale Angelini Pharma acquisirà Arvelle Therapeutics. Di conseguenza, Angelini Pharma avrà la licenza esclusiva per la commercializzazione di cenobamato nell’Unione Europea e in altri Paesi dell’Area Economica Europea (Svizzera e Regno Unito). Angelini prevede di immettere in commercio cenobamato dopo aver ricevuto l’approvazione da parte della CE, prevista per il secondo trimestre del 2021.
“Il parere positivo del CHMP per cenobamato rappresenta un traguardo importante per Angelini Pharma e per i pazienti. Cenobamato ha mostrato un’efficacia significativa, infatti un numero maggiore di pazienti, rispetto al placebo, ha raggiunto una riduzione di almeno il 50%, o superiore, della frequenza delle crisi e percentuali senza precedenti, fino al 21%, di libertà dalle crisi. Siamo entusiasti dei risultati ottenuti da Arvelle Therapeutics, poiché condividiamo la stessa visione”, ha dichiarato Pierluigi Antonelli, CEO di Angelini Pharma.
Il Dott. Jeong Woo Cho, CEO di SK Biopharmaceuticals, ha affermato: “Il parere positivo del CHMP ci avvicina tutti a un importante traguardo che consentirà ai pazienti in Europa di accedere a cenobamato, oggetto di studio negli ultimi 20 anni. Una volta ottenuta l’approvazione, SK Biopharmaceuticals garantisce, con i suoi partner europei, il lancio di questo medicinale nella comunità dei pazienti epilettici”.
Il parere positivo del CHMP si è basato su tre studi clinici condotti su oltre 1.900 pazienti. Lo studio clinico (studio 017) pubblicato su The Lancet Neurology è uno studio multicentrico, in doppio cieco, a randomizzato, controllato con placebo che ha dimostrato che cenobamato è un’efficace opzione terapeutica per i pazienti adulti con crisi a esordio focale che assumono 1-3 ASM.
Durante la fase di mantenimento di 12 settimane, cenobamato ha mostrato tassi di risposta significativamente più elevati (percentuale di pazienti che hanno ottenuto una riduzione ≥ 50% della frequenza delle crisi) con tutti i dosaggi rispetto al placebo. I tassi di risposta ≥ 50% sono stati del 40% (p=0,036), 56% (p<0,001) e 64% (p<0,001), rispettivamente per i gruppi a cui sono stati somministrati 100 mg/die, 200 mg/die e 400 mg/die di cenobamato, verso il 25% dei pazienti trattati con il placebo. Inoltre, il 4% (non significativo, p=0,369), l’11% (p=0,002) e il 21% (p<0,001) dei pazienti trattati con cenobamato, rispettivamente a dosaggi di 100 mg, 200 mg e 400 mg, ha mostrato una riduzione del 100% della frequenza delle crisi (100% assenza di crisi) verso solo l’1% dei pazienti trattati con placebo durante la fase di mantenimento.
L’impatto complessivo dell’epilessia è elevato. Una diagnosi di epilessia può determinare una disabilità significativa dell’individuo, che può inlcudere problemi fisici, psicologici e sociali che potrebbero avere conseguenze negative sull’autostima, sulla famiglia, sulle relazioni, sul tempo libero, sul lavoro, sulle prospettive di carriera e sulla capacità di guidare.
Inoltre, le persone affette da epilessia le cui crisi sono scarsamente controllate hanno tassi di morbilità e mortalità più elevati e spesso presentano comorbilità, stigma sociale, disfunzione psicologica e un peggioramento della qualità della vita.
