Arvelle Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica emergente focalizzata sull’offerta di terapie innovative a pazienti affetti da disturbi del sistema nervoso centrale, oggi ha annunciato la pubblicazione di un importante studio (Studio 013) su Neurology, il giornale scientifico ufficiale dell’American Academy of Neurology (AAN). I dati presentati suggeriscono che una percentuale significativamente più elevata di adulti con crisi focali non controllate è stata in grado di raggiungere una totale assenza di crisi (zero crisi) durante la fase di mantenimento dello studio in seguito a trattamento con cenobamato come terapia aggiuntiva rispetto al placebo (28% vs 9%, rispettivamente).
In questo studio in doppio cieco, randomizzato e controllato con placebo, 222 pazienti con crisi ad esordio focale non controllate, che assumevano da 1 a 3 farmaci anti-crisi (ASM; Anti-Seizure Medication), sono stati randomizzati al trattamento con placebo o cenobamato 200 mg una volta al giorno, al fine di valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco in studio nel corso di un periodo di trattamento in doppio cieco di 12 settimane, che includeva una prima fase di titolazione di 6 settimane ed una seconda fase di mantenimento di altre 6 settimane. In media, i pazienti che sono stati arruolati nello studio presentavano 6,5 crisi al mese al momento della loro inclusione. I principali risultati dello studio hanno evidenziato una riduzione significativamente maggiore della frequenza mediana delle crisi nel gruppo trattato con cenobamato rispetto al gruppo placebo (56% vs 22%, rispettivamente); oltretutto, un numero significativamente maggiore di pazienti trattati con cenobamato ha raggiunto una riduzione del 50% o superiore della frequenza delle crisi durante il periodo in doppio cieco rispetto ai soggetti del gruppo placebo (50% vs 22%, rispettivamente).
Infine, analisi post-hoc dei dati derivanti dalla fase di mantenimento hanno mostrato che percentuali significativamente maggiori di pazienti trattati con cenobamato rispetto a quelli trattati con placebo hanno raggiunto tassi di riduzione delle crisi maggiori del 75% (39% vs 21%, rispettivamente), maggiori del 90% (34% vs 9%, rispettivamente) e addirittura del 100% (totale assenza di crisi). Gli eventi avversi emersi durante il trattamento (TEAE; Treatment-Emergent Adverse Event) riportati in oltre il 10% dei pazienti in entrambi i gruppi di trattamento (cenobamato vs placebo) hanno incluso sonnolenza (22% vs 12%, rispettivamente), capogiri (22% vs 17%, rispettivamente), cefalea (12% vs 13%, rispettivamente), nausea (12% vs 5%, rispettivamente) e fatigue (11% vs 6%, rispettivamente). I tassi di interruzione dello studio tra tutti i pazienti randomizzati sono risultati simili nei gruppi cenobamato (n=11, 10%) e placebo (n=10, 9%).
Commentando i risultati dello studio, Ilise Lombardo, Co-Fondatrice e Chief Medical Officer di Arvelle Therapeutics, ha detto: “Questo studio rappresenta un importante progresso nello sviluppo di cenobamato per i pazienti adulti con crisi ad esordio focale, e la sua pubblicazione su Neurology aggiunge ulteriori prove di evidenza dell’efficacia e sicurezza di cenobamato. I risultati dello studio suggeriscono che cenobamato può rappresentare una potenziale opzione di trattamento per i pazienti che continuano ad avere crisi nonostante l’uso dei trattamenti disponibili”.
