Con oltre 33mila nuovi casi diagnosticati ogni anno, i tumori del sangue si collocano al quinto posto della classifica dei più frequenti nel nostro Paese ma i passi avanti della ricerca confermano terapie salvavita efficaci. Infatti se da una parte i nuovi dati di ricerca epidemiologica registrano nuovi casi di linfomi, mielomi e leucemie, dall’altra la mortalità è in costante riduzione. Questo grazie a nuove terapie tra cui i nuovi farmaci e le CAR-T cell. È quanto emerso dal 47° Congresso nazionale della Società Italiana di Ematologia SIE.
“Il Congresso SIE rappresenta l’evento più sentito dagli ematologi italiani; ogni due anni, i maggiori esperti nazionali e internazionali del settore si confrontano per discutere le principali e più diffuse tipologie di tumori del sangue e i progressi, i nuovi obiettivi e gli scenari terapeutici della disciplina”, ha dichiarato Paolo Corradini Presidente della Società Italiana di Ematologia e Direttore Divisione di Ematologia Fondazione INT, Cattedra di Ematologia Università degli Studi di Milano. “Il mondo delle malattie del sangue è stato rivoluzionato dalla possibilità di curare alcune patologie del sangue – soprattutto quelle neoplastiche – senza chemioterapia, in primis grazie alle CAR-T cell. I dati consolidati a medio-lungo termine mostrano infatti che il 50% di pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta (LLA) e il 35% di Linfomi non Hodgkin Diffusi a Grandi Cellule B (DLBCL) hanno un controllo duraturo della malattia che potrebbe corrispondere a guarigione”. Ma si tratta di una terapia destinata a pazienti selezionati. In particolare ad oggi le CAR-T sono state approvate in Italia per l’utilizzo nei pazienti affetti da Leucemia Linfoblastica e Linfomi ad alto grado che non hanno risposto o hanno avuto delle ricadute dopo aver ricevuto le terapie convenzionali per queste patologie (chemio e radioterapia).
“In base ai criteri stabiliti da AIFA – ha proseguito Corradini – a oggi sono qualificati cinque centri lombardi (Ospedale San Raffaele, Ospedale Humanitas, Ospedale Papa Giovanni XXIII di Bergamo, Pediatria dell’Ospedale San Gerardo di Monza e la Fondazione IRCCS INT di Milano), uno del Lazio e uno della regione Emilia-Romagna; è in corso la qualificazione per la regione Piemonte, Veneto e Toscana”. Altro tema al centro del 47° Congresso SIE la leucemia mieloide acuta. “Negli anni la ricerca ha fatto passi importanti in questo campo, anche se forse minori rispetto ad altre patologie ematologiche”, ha dichiarato Emanuele Angelucci, Vice Presidente della Società Italiana di Ematologia e Direttore di Ematologia e Programma Trapianti dell’IRCCS Ospedale Policlinico dell’ospedale San Martino di Genova.
“Oggi riusciamo a guarire circa il 50% degli adulti, mentre i risultati sono molto più deludenti negli anziani. Un grande passo in avanti è stato l’utilizzo di donatori familiari non completamente compatibili (aploidentici) che permette di trovare un donatore per circa il 90% dei pazienti candidati al trapianto di cellule emopoietiche allogeniche. La leucemia mieloide acuta rimane la maggiore indicazione oggi al trapianto. Fa eccezione la leucemia acuta promielocitica in cui abbiamo tassi di guarigione di circa il 90%”. Nell’ambito dei linfomi non Hodgkin, aggressivi e indolenti, un nuovo armamentario terapeutico è rappresentato dagli anticorpi bispecifici. “Nei primi studi di fase I-II, questi anticorpi hanno mostrato interessanti risultati clinici sia nei linfomi diffusi a grandi cellule e anche nei linfomi follicolari ricaduti o refrattari a diverse linee di chemio-immunoterapia”, ha illustrato Pier Luigi Zinzani Professore di Ematologia, Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli” – Università degli Studi di Bologna. “Questa loro efficacia è accompagnata da un discreto profilo di tossicità e inoltre la gestione/somministrazione di questi farmaci può essere svolta in regime di day hospital”.
“Un’altra nuova opzione terapeutica nello stesso gruppo di pazienti – ha proseguito Zinzani – linfomi diffusi a grandi cellule e linfomi follicolari ricaduti/refrattari, è rappresentata da un nuovo “checkpoint inhibitor” macrofagico: l’anticorpo anti CD47 in combinazione con il rituximab. Il meccanismo di questo anticorpo sfrutta il riconoscimento e l’attivazione nei confronti della cellula linfomatosa da parte del sistema immunitario del paziente. I risultati preliminari sono molto incoraggianti e con una tossicità veramente bassa”. Infine passi in avanti anche nella terapia per l’emofilia.
“È ormai avanzata la ricerca della terapia genica dell’emofilia, una terapia in grado di ‘guarire’ il paziente emofilico in quanto ne induce la capacità di produrre il fattore carente”, ha spiegato Sergio Siragusa Vice Presidente della Società italiana di Ematologia, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’UO di Ematologia del Policlinico di Palermo. “La terapia genica consiste nel trasferire, tramite un vettore virale, un gene codificato per il fattore in oggetto che, una volta “attecchito” nelle cellule del ricevente, induce le cellule stesse alla produzione del fattore carente. I vantaggi sono ovvi. Innanzitutto il paziente riprende a produrre il fattore carente e quindi non ha più bisogno della terapia sostitutiva. Poi, avendo una coagulazione normale non avrà più eventi emorragici. Di fatto non è più ‘un paziente’. Nell’ultimo anno sono anche stati presentati i risultati ad interim di studi di fase I/II sulla emofilia A che hanno dimostrato che nel primo, secondo e terzo anno, rispettivamente il 71%, 84% e 86% dei pazienti non ha avuto alcun sanguinamento clinicamente rilevante”.
Perciò lotta ai tumori del sangue ma non solo. La missione della SIE è da sempre quella di sostenere il progresso dell’ematologia, promuovere l’assistenza ai pazienti e dare impulso alla formazione e all’aggiornamento professionale. Oggi, la società scientifica prosegue l’obiettivo raccogliendo le numerose sfide del presente e del futuro: dalla lotta alle malattie del sangue come linfomi e leucemie ai nuovi target terapeutici tramite terapie alternative, passando per l’impegno verso i giovani ricercatori sostenuti tramite borse di studio nel nostro Paese e all’estero. E per il futuro? “Si sta lavorando per l’ampliamento della terapia Car-T alle patologie ematologiche, come ad altri linfomi, al mieloma multiplo e alla leucemia linfatica cronica. In seconda istanza ci sono già degli studi attivati su alcuni tumori solidi”, ha concluso Corradini.
Nel video:
- Paolo Corradini
Presidente della Società Italiana di Ematologia- Emanuele Angelucci
Vice Presidente della Società Italiana di Ematologia- Sergio Siragusa
Vice Presidente della Società italiana di Ematologia
