Niente più day-hospital, ricoveri, trasferimenti. Per tenere sotto controllo il Lupus eritematoso sistemico (LES) bastano una penna e venti secondi di tempo. La penna si appoggia su pancia o coscia e, con un clic, rilascia la terapia sotto la pelle. Il trattamento va ripetuto solamente ogni settimana. L’innovazione, da poco disponibile anche in Italia, è destinata a cambiare radicalmente il vissuto dei pazienti con il LES in cura con belimumab, il primo e al momento ancora unico anticorpo monoclonale indicato nella cura della malattia. Belimumab è disponibile in Italia dal 2013 e ha rappresentato una prima svolta nel trattamento di una patologia fino ad allora orfana di cure specifiche. Fino ad oggi, veniva somministrato attraverso un’infusione endovenosa lenta, della durata di un’ora, inizialmente ogni due settimane e, dopo il primo mese, ogni quattro. Logicamente l’endovena viene fatta in ospedale, anche perché il dosaggio è legato al peso corporeo e la fiala deve essere ricostituita ogni volta. La nuova formulazione sottocutanea mette a posto le cose, prima di tutto rappresenta la soluzione per quei pazienti che per vari motivi hanno problemi con l’endovena, oltre naturalmente a portare benefici addizionali legati alla praticità di autosomministrazione in un contesto non ospedaliero e senza il vincolo del peso: il dosaggio della “penna” è infatti fisso.
Siamo dunque di fronte ad un importante passo avanti per la qualità di vita del malato, che si associa inoltre a risparmi per il servizio sanitario nazionale: nessun calcolo della dose per ogni paziente, né ricostituzione della fiala e diluizione in sacca infusionale; nessun costo legato all’utilizzo di una poltrona/lettino infusionale; predittività del budget resa possibile dal dosaggio fisso della formulazione sottocutanea; conseguente liberazione di risorse e di tempo per le strutture ospedaliere e gli operatori sanitari.
“Belimumab – spiega il prof. Andrea Doria, Direttore della Reumatologia dell’Ospedale di Padova e tra i massimi esperti internazionali di lupus – è il capostipite di una nuova classe di farmaci, gli inibitori BLyS-specifici. Questo anticorpo monoclonale umano inibisce cioè l’attività biologica di BLyS (stimolatore dei linfociti B), una proteina naturale necessaria per la trasformazione dei B-linfociti in plasmacellule B mature. Normalmente proprio le plasmacellule B producono gli anticorpi, linea fondamentale di difesa dell’organismo nei confronti delle infezioni. Nel LES, così come in altre malattie autoimmuni, valori elevati di BLyS possono favorire la produzione di autoanticorpi, che attaccano e distruggono i tessuti dell’organismo stesso”. Cosa succede di fatto? “Questo anticorpo monoclonale – prosegue Doria – è il primo che agisce direttamente sul BLyS circolante nel sangue e ne impedisce il legame ai suoi recettori. Inibendo la sopravvivenza di queste cellule, siano esse normali o invece autoreattive, come avviene nel caso del LES e di altre malattie autoimmuni, diminuiscono i livelli degli autoanticorpi che mantengono e peggiorano lo stato di malattia. Grazie alla somministrazione di belimumab, quindi, si inibisce il meccanismo che mantiene e incrementa il danno a carico degli organi e degli apparati nei pazienti con LES ad alto grado di attività di malattia”.
Nel video:
- Andrea DORIA
Direttore Reumatologia Università degli Studi di Padova- Rolando PORCASI
Therapeutic Area Medical Manager Immunology GSK
