Farmaci orfani, l’eccellenza della ricerca italiana è tra le eccellenze mondiali nello sviluppo di farmaci innovativi e chiede tempi più veloci per la disponibilità delle terapie e un maggiore impegno della sanità pubblica, soprattutto riguardo la legislazione e le agevolazioni fiscali in aiuto della ricerca, come sottolineato durante l’Orphan Drug Day, un evento organizzato dall’Osservatorio Malattie Rare.
“I dati ci dicono che da quando questa designazione è stata introdotta, nel 1983 negli Stati Uniti (Orphan Drug Act) e poi anche in Europa (Regolamento CE n. 141/2000 e Regolamento CE n. 847/2000) lo ‘status orfano’ è stato concesso a migliaia di molecole e terapie – ha spiegato la Sen. Laura Bianconi, coordinatrice dell’evento – In Europa le designazioni orfane sono state ben 1163. C’è dunque ricerca, che però ha tempi particolarmente lunghi e peculiari difficoltà: su 1163 molecole che hanno ottenuto dall’Ema lo status ‘orfano’, infatti, solo 93 – cioè l’8% – hanno ad oggi avuto l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC). L’altro 92% è ancora per strada, oppure ha tradito le promesse fallendo”.
“L’Italia in questo settore è molto attiva – ha aggiunto Ilaria Ciancaleoni, direttore di Osservatorio Malattie Rare – il 20 % della sperimentazione clinica nel nostro paese è effettuata con farmaci orfani. Gli ultimi dati Aifa (2014) parlano di ben 117 trial clinici aperti, l’80% circa dei quali è arrivata alla fase II o alla fase III, le fasi della sperimentazioni più vicine al ‘letto del paziente’. Non sono però tutte rose e fiori. Se pure su 93 farmaci con l’AIC il 78% è già a disposizione dei pazienti, dopo aver passato tutto il lungo percorso di prezzo e rimborso con Aifa e l’inserimento nei prontuari regionali, c’è un 22% che sta ancora aspettando la fine di questo iter. Difficile sostenere che possa essere un problema di costi: stando ai dati del 2013 l’impatto dell’intera classe dei farmaci orfani è stato solo il 4,65 % dell’intera spesa farmaceutica”.
“Quella che manca, probabilmente, è una cultura diffusa intorno a questo tema, e soprattutto uno sviluppo concreto di partnership tra accademia, industria, fondazioni di ricerca ed associazioni di pazienti che siano strutturate e durature – ha spiegato il Prof. Clementi, Università degli Studi di Milano – Dipartimento di Scienze Biomediche e Cliniche “L. Sacco” e Direttore dell’UO di farmacologia clinica della azienda ospedaliera L. Sacco, che ha tenuto per l’occasione una Lectio Magistralis dal titolo “Peculiarità della ricerca e sviluppo dei farmaci orfani” – Qualcosa è stato fatto, per esempio l’accordo tra Telethon, IRCCS San Raffaele e GSK, ma non è sufficiente. Bisogna stimolare questo tipo di collaborazioni perché realmente possono facilitare la ricerca di bersagli terapeuticamente validi, accelerare ed affinare sia il disegno di farmaci innovativi che il processo clinico necessario al loro utilizzo sui pazienti”.
Nel video:
- Laura Bianconi
Senatore della Repubblica- Emilio Clementi
Direttore Farmacologia Ospedale Sacco di Milano- Sandra Petraglia
Direttore Ufficio Ricerca e Sperimentazione Clinica AIFA
