L’avvento delle terapie a bersaglio molecolare ha riaperto il futuro per i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica e ha fornito un paradigma per il trattamento di altre forme di malattie del sangue.
Con l’avvento delle terapie mirate di seconda generazione, è aumentata ulteriormente la possibilità di raggiungere risposte molecolari profonde.
I dieci anni che hanno cambiato la storia dell’Ematologia. I dieci anni in cui si sono raccolti i frutti della grande rivoluzione delle terapie mirate, avviata alla fine degli anni ‘90, quando l’avvento di imatinib, capostipite degli inibitori della tirosin-chinasi, ha riaperto per i pazienti affetti da Leucemia Mieloide Cronica un futuro che sembrava compromesso.
- Oggi la speranza di guarigione è una prospettiva reale.
- L’avvento delle terapie mirate di seconda generazione come nilotinib consente di ottenere risposte molecolari definite “profonde”, che corrispondono a un livello minimo di malattia e aprono la strada all’interruzione della terapia.
- Le conoscenze acquisite grazie alla LMC rappresentano il modello e un bagaglio formidabile per nuove e più avanzate ricerche.
- Il punto di svolta che ha innescato la rivoluzione dell’ematologia è stata l’identificazione del difetto citogenetico che dà origine alla proteina alterata, BCR/ABL, causa della Leucemia Mieloide Cronica e, su questa base, alla progettazione di farmaci mirati allo specifico difetto molecolare.
- In questo decennio sono migliorate sopravvivenza e qualità di vita di tutte le forme tumorali del sangue. Ma quello della Leucemia Mieloide Cronica resta ancora oggi il caso più eclatante.
- Fino ad alcuni anni fa, l’evoluzione di questa forma in leucemia acuta con prognosi altamente infausta era pressoché ineluttabile, tranne che per un gruppo limitato di pazienti candidati a ricevere il trapianto di midollo osseo.
- Oggi la sopravvivenza dei pazienti è sovrapponibile a quella della popolazione generale.
- Alcuni studi internazionali comparativi, come lo studio ENESTnd, da cui ha avuto origine il progetto Path to Cure sull’interruzione della terapia, hanno evidenziato la superiorità dei farmaci di seconda generazione in termini di efficacia, e hanno posto le basi per gli studi successivi, ancora in corso, per indagare la possibilità dell’interruzione della terapia.
- I pazienti che raggiungono la risposta molecolare profonda sono funzionalmente guariti dalla loro malattia. Il follow-up a 5-6 anni dimostra che la Leucemia Mieloide Cronica non si è più ripresentata.
- Nel momento in cui la ricerca ha riaperto il futuro, i pazienti con Leucemia Mieloide Cronica hanno sentito il bisogno di associarsi costituendo in seno all’AIL il Gruppo Pazienti LMC, nato con l’obiettivo di essere soprattutto uno strumento di auto-mutuo aiuto affinché nessun paziente dovesse più vivere le difficoltà e i disagi legati al “non sapere” e al “non conoscere”.
Maggiori informazioni sono disponibili sul sito www.ail.it.
Nel video intervistati:
- Giuliana Alimena
Professore di Ematologia – “Sapienza” Università di Roma- Giuseppe Saglio
Professore di Ematologia – Università di Torino
