Un nuovo studio scientifico conferma l’efficacia dell’infusione automatica di Baclofene, tramite una pompa sottopelle e un catetere collegato al midollo spinale, per la cura della paralisi cerebrale infantile. Lo studio, il più ampio che sia mai stato fatto su questa patologia negli ultimi quindici anni, è dell’ospedale Buzzi di Milano, dell’Azienda sanitaria Istituti Clinici di Perfezionamento (ICP). La Paralisi Cerebrale Infantile è una patologia causata da un danno irreversibile al Sistema Nervoso Centrale. Il sintomo più grave è rappresentata dalla contrazione muscolare involontaria e prolungata ma soprattutto dalla spasticità, cioè l’alterazione incontrollata del tono muscolare. La voce delle famiglie di bambini colpiti da questa patologia è espressa dall’associazione Italiana delle Famiglie con bambini con Paralisi Cerebrale Infantile.
La cura. I bambini con paralisi cerebrale infantile non possono svolgere le azioni quotidiane connesse alla loro vita. Sono intelligenti e soffrono per non poter svolgere autonomamente le azioni quotidiane. Camminano con supporti agli arti, treppiedi, carrozzine e vengono aiutati nell’alimentazione quando la spasticità è quadriplegica. La terapia, qualunque essa sia, ha l’obiettivo di migliorare la qualità di vita, ma c’è una differenza sostanziale tra il farmaco per bocca e quello inserito direttamente nel midollo, perché efficace, duraturo e meno tossico. La pompa di alimentazione viene caricata ogni sei mesi di farmaco, può essere comandata con un mouse dal medico e può essere rimossa senza pericoli.
In Italia, in media, ogni anno 1000 bambini sviluppano Paralisi Cerebrale Infantile, una patologia causata da un danno irreversibile, ereditario o dovuto a lesione traumatica o a patologie concomitanti, al Sistema Nervoso Centrale (SNC). I sintomi più gravi sono rappresentati dalla distonia, la contrazione muscolare involontaria e prolungata e soprattutto dalla spasticità, intesa come alterazione incontrollata del tono muscolare, condizioni che rendono chi ne soffre bisognoso di cure costanti. Il Baclofene è un farmaco miorilassante ad azione centrale molto efficace, impiegato da molti anni per il trattamento della spasticità in bambini e adulti. L’assunzione sistematica, per via orale, può causare effetti collaterali. La terapia con infusione (ITB), invece, prevede il posizionamento chirurgico di una piccola protesi biomeccanica e computerizzata riempita di farmaco, che viene somministrato in dosi programmate attraverso un piccolo catetere nel liquido che circola nel midollo spinale (liquido cerebro-spinale), agendo direttamente sul Sistema Nervoso Centrale.
A chi serve. Il 40% dei bambini affetti da paralisi cerebrali sviluppa spasticità severa: sono quindi circa 400 i bambini potenzialmente candidati alla terapia ITB ogni anno. “La diagnosi di paralisi cerebrale infantile coinvolge interamente la famiglia del piccolo paziente, che, inizialmente, non è preparata a una situazione così complessa – prosegue Motta -. A 2 anni si cominciano a vedere i primi sintomi.Questi bambini possono presentare disabilità motoria, disturbi del cammino e della coordinazione del movimento e disturbi cognitivi, come difficoltà di linguaggio. La prima terapia è la riabilitazione, che inizia già nei primi mesi di vita, con la funzione di mantenere la mobilità articolare e di migliorare la funzionalità, durante tutte le tappe della crescita. Se la diagnosi viene confermata, dopo le prime cure, circa verso i 4 anni, si può associare il trattamento farmacologico (terapia ITB) che, nonostante sia ormai noto a livello scientifico, in Italia viene erogato soltanto in pochi ospedali. Qui abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza”.
Lo studio. Nel corso dello studio sono stati anche modificati certi parametri. Le complicanze più frequenti erano quelle legate al catetere, ma nel corso dei 14 anni siamo riusciti ad abbassare il rischio di infezione. “Su 107 pazienti con complicanze, il 60,7%, presentava problemi d’infezione legati al catetere – prosegue Motta –. Grazie all’impianto di un nuovo dispositivo, innovativo per struttura e materiali, da settembre 2011 la percentuale è scesa quasi allo 0%. Inoltre, è stata migliorata la tecnica di impianto ed è stato quindi possibile ridurre l’incidenza delle complicanze infettive inserendo la pompa a livello sub fasciale rispetto all’impianto sub cutaneo. Si tratta di una terapia costo efficace per il sistema sanitario; è stato, infatti, dimostrato che la terapia con pompa impiantabile genera un risparmio, calcolato per i primi due anni rispetto alla sola terapia medica standard, pari a circa 28.000 euro”.
Il sostegno delle famiglie. La voce delle famiglie di bambini con paralisi cerebrale è espressa dall’associazione nazionale, l’AFPCI Onlus (Associazione Italiana delle Famiglie con bambini con Paralisi Cerebrale Infantile, www.afpci.it). “Sono oltre 20.000 le famiglie che in Italia convivono con un proprio caro affetto da paralisi cerebrale infantile” dichiara Monica Freti, Presidente della Associazione AFPCI. “La nostra associazione è a fianco di queste famiglie per favorire l’accesso ad una terapia efficace e sicura come l’ITB, perché l’impiego dell’innovazione non può essere negato o ritardato, tanto più quando si dimostra efficace e sostenibile.”abbiamo a disposizione un’equipe multidisciplinare costituita da ortopedici, fisiatri, neurologi, logopedisti, psichiatri infantili, pediatri e neurochirurghi, per affrontare la patologia sia con un’ottica riabilitativa, offrendo le cure più recenti e innovative, sia attraverso un servizio psicologico di consulenza.”
